阿斯利康新药MEDI-551获FDA孤儿药地位

关键词：阿斯利康；孤儿药；MEDI-551

      据阿斯利康（AstraZeneca）消息，FDA已授予其抗CD19单克隆抗体MEDI-551治疗视神经脊髓炎（neuromyelitis optica，NMO）和视神经脊髓炎谱系疾病（neuromyelitis optica Spectrum disorders，NMOSDs）的孤儿药地位。这意味着该药将获美国自大强度的政策激励（7年的市场独占期，外加税费减免等其他一系列优惠政策）。

      MEDI-551是阿斯利康旗下全球生物制剂研发部门MedImmune开发，是一种人源化单克隆抗体，以高亲和力靶向结合CD19蛋白，该蛋白表达于广泛的B细胞上，包括名为浆母细胞（plasmablast）的特定B细胞。研究表明，在这些浆母细胞中产生的针对AQP4的自身抗体AQP4-Ab（或NMO-IgG），在NMO的发病机制中发挥着关键作用。MEDI-551能够直接结合浆母细胞表面的CD19蛋白，并耗竭这些浆母细胞。目前MEDI-551处于IIb期临床阶段，调查用于NMO和NMOSD的潜在治疗。

      视神经脊髓炎是一种罕见的自身免疫性炎性中枢神经系统脱髓鞘疾病，主要影响脊髓和视神经并造成严重损害。该病可引发严重的肌无力、瘫痪、失明、呼吸衰竭、肠和膀胱功能问题及神经性疼痛。有研究表明，NMO和NMOSD患者体内会产生针对水通道蛋白4（aquaporin-4，AQP4）的抗体，这些抗体在NMO的发病机制中起着关键作用。目前，尚无药物获批治疗NMO。有限的流行病学资料显示，NMO的患病率约为十万分之五，女性多于男性。

      由于MEDI-551能够直接靶向并耗竭产生这些抗体的细胞，因此该药尚未完成试验即被寄予厚望。

本文由苏州亚科科技股份有限公司编辑；内容来源：阿斯利康媒体中心

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