医化聚焦：肌生成抑制蛋白抑制剂药物再添一败

关键词：肌生成抑制蛋白；抑制剂类药物

      近日，诺华开发的靶向肌生成抑制蛋白的抗体药物——bimagrumab（BYM338）在临床研究中未达到首要终点而宣告失败，这为肌生成抑制蛋白抑制剂药物研究再添一败，目前，此领域研究尚无成功案例。

      肌生成抑制蛋白属于转化生成因子β家族的成员，主要作用是抑制肌肉细胞的生长，开发其抑制剂类药物一直被很多医药公司所看重。然而，许多研究人员都认为阻断该蛋白的表达会造成许多风险，比如造成患者心脏肌肉增厚并增加心脏病发病风险，但理论认为，此类药物的开发对某些肌炎症状会有很好的疗效，并且目前这还是个真空地带，因此很多公司都有意进行这方面的研究。

      到目前为止，Shire公司、Acceleron、Atara公司均宣告失败，诺华此番借助MorphoSys公司的抗体筛选平台获得BYM338，并获得了美国FDA授予的突破性药物认证，可惜在临床研究中失利。

      不过，这么多公司的失败并没有影响其他公司对肌生成抑制蛋白抑制剂药物的研究，Scholar Rock公司的药物还在研究中，诺华也表示将对数据进行分析，看是否能取得突破。

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