当前市场上热门的靶向药物大致为小分子靶向药物和大分子单克隆抗体。由于当前癌症已成为导致死亡的首要原因，而传统的细胞毒类药物的机理是非特异性的阻断细胞分裂从而引起细胞死亡，在杀死肿瘤细胞的同时，也破坏人体正常细胞。靶向药物具有相对明确的靶点，因而对正常细胞的毒性相对较轻，所以目前市面上靶向类药物多数集中于治疗癌症。分子靶向药物通常是信号传导抑制剂，它能够特异性地阻断肿瘤生长、增殖过程中所必需的信号传导通路，从而达到治疗的目的。2001年自第1个针对BC-ABL靶点的小分子酪氨酸激酶抑制剂甲磺酸伊马替尼( imatinib mesylate，Glivec) 研发成功之后，靶向治疗成为抗肿瘤治疗领域的研发热点，小分子酪氨酸激酶抑制剂也成为当前国际上抗肿瘤新药开发最为活跃并有多个药物成功上市的一类药物，其作用靶点主要集中在EGFR，VEGFR，PDGFR，SRC，ABL等酪氨酸激酶家族。而治疗非小细胞肺癌的小分子靶向抗肿瘤药物吉非替尼( gefitinib，Iressa)的成功上市，亦成为一个体现对靶向治疗认识变化过程的经典案例。阿斯利康公司研制的吉非替尼为选择性表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂，2002～2003年先后在日本和美国按加快程序获准上市，用于化疗失败的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的2线治疗。而我国自主研发的1类新药酪氨酸激酶抑制剂埃克替尼也赶上了这股潮流。小分子靶向药物在为肿瘤患者带来新希望的同时，也在药物市场上迅速迈进重磅药行列。

 

随着基因工程和蛋白质工程技术的发展， 通过淋巴瘤技术制备的单克隆抗体(单抗)生物技术类药物取得了巨大进步，抗体在特异性、免疫原性和细胞的内效等方面都得了很好的改进和优化。单克隆抗体作为新一代靶向载体，在抗恶性肿瘤和自身免疫系统缺陷疾病的治疗中发挥了不可估量的重要作用。

 

21世纪是生物技术药物的世纪，单克隆抗体药物发展迅猛，数据显示2013年全球最畅销的药物前三甲均为单抗类药物，且阿达木单抗的销售一举突破百亿美元大关。

 

由于治疗性单抗药物通常针对特定的单一抗原表位，具有高度的特异性，从而拥有更强的疗效。经过三十多年的发展和完善，单抗类药物的临床有效性明显优于其他药物种类，很多传统医药无法处理的遗传性和后天病理性的代谢、免疫、内分泌、心血管等疾病通过该类药物能够获得有效治疗。目前我国的抗体类药物产业虽然起步稍晚，但进步惊人，有消息称海正药业重组人鼠嵌合抗CD20单克隆抗体及中信国健的重组抗HER2人源化单克隆抗体等已有了最新的进展，相信不久的将来，患者可以用到价格较为合理的重磅类单抗的仿制药。