YACOO：打造“超级捐献者”细胞，是进步，还是妄想？

2015-02-15 来源：转载自第三方

你不可能向所有人捐献肾脏或骨髓，因为对方的免疫系统可能会排斥你的器官。但科学家早已发现，世界上有些人的细胞能与大量人群的免疫系统和平共处，他们就是所谓的“超级捐献者”。

那么能否让这些人捐献一些血细胞，通过干细胞重组的方法生成替换细胞呢(替换已损坏的视网膜、心脏或神经细胞)？这些新生成的人类细胞能否被持续生成，并移植到数百万黄斑变性、心脏病和帕金森病患者的体内呢？这些新生成的细胞真的毫无排斥反应吗？

如果这样，患者可能就无需再服用免疫抑制剂(对机体的免疫反应具有抑制作用的药物)了，从而避免了服用免疫抑制剂所带来的各种副作用。

事实上，这样的场景是干细胞生物学家多年来的梦想。日前，美国威斯康星州一家小型生物科技公司Cellular Dynamics International(以下简称“CDI”)宣布，已获得并开始制造来自两位“超级捐献者”的细胞。

据悉，这两个细胞系(原代细胞培养物经首次传代成功后所繁殖的细胞群体)能与美国19%的人口兼容。CDI表示，他们已经制造出了这两个细胞系，将来希望把它们发展成为简单有效的替换细胞疗法。最终，CDI希望能得到184位“超级捐献者”的细胞，从而与美国95%人口的免疫系统兼容。

被誉为克隆羊“多莉”之父的爱登堡大学教授伊恩维尔穆特(Ian Wilmut)称：“这是一个伟大的项目。”维尔穆特一直倡导为“超级捐献者”建立一个全球性的生物数据库。

华盛顿大学干细胞生物学家查克穆里(Chuck Murry)称，创建“超级捐献者”的中央数据库是干细胞生物学领域最令人兴奋的应用之一。科学家因为资助问题在这方面受到了限制，但对于一家企业而言，从事该项目的时机已经成熟。

CDI由威斯康星大学干细胞研究先锋詹姆斯？汤姆森(James Thomson)与他人联合创建。最近几年，CDI成为了科研和药物测试领域知名的人类细胞制造厂商。但如今，CDI希望进入更具潜力的细胞疗法市场。

干细胞研究虽然潜力无限，但目前还没有实现支持者在20世纪90年代所鼓吹的各种细胞疗法。在经历了资金支持方面的大起大落之后，许多干细胞研究公司已经退出该市场。而CDI正是幸存者之一，公司CEO鲍勃帕雷(Bob Palay)称：“我们要点亮这个市场。”

除了财务方面的挑战外，干细胞研究还面临着在国际范围内转运的问题，以及较为敏感的伦理道德问题。

帕雷说，来自捐献者的血细胞是通过第三方诊所获取的。捐献者已经同意，其所捐献的血细胞可以用于更广泛的商业用途，包括科研和各种疗法。对于将来销售的细胞疗法产品，捐献者无权获得特许使用费。

这两位“超级捐献者”的人类白细胞抗原(HLA)具有罕见的基因图谱，能与美国19%的人口相兼容。除此之外，CDI还在其他生物数据库中发现了更多的“超级捐献者”，只不过所兼容的人口比例没有这两位“超级捐献者”这么高。

CDI替换细胞疗法的第一个潜在应用领域是视网膜色素上皮细胞(RPE)。去年10月，CDI赢得了美国国家眼科研究所(National Eye Institute)120万美元的合同，通过其诱导多能干细胞方法把它们变成人视网膜细胞，用于临床试验。

CDI还希望利用超级捐献者的细胞来替换心脏细胞(心肌细胞)，用于恢复心脏病患者体内一些损坏的心脏组织。此外，CDI还希望能生成多巴胺分泌神经元，植入帕金森病患者体内。

对于CDI而言，这种细胞疗法距离大规模的商用还有很长一段路要走。在进行临床试验前，还要在动物体内进行广泛测试。目前，CDI仍在考虑率先测试哪些应用，是单独测试还是寻找合作伙伴。美国国家眼科研究所表示，他们计划在2017年进行替换眼细胞临床试验。

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