2010年，美国推出了《生物制品价格竞争和创新法案》（《BPCI法案》），初步制定了生物类似药的审批办法。该法案将生物类似药定义为高度相似于原研药参比品的生物制品，尽管其在临床应用的无活性成分中有微小差异，但是临床上仅考虑比较生物类似药和参比药之间的安全性、纯度和效价方面是否存在显着性差异。

 

2012年2月，美国食品药品管理局（FDA）发布了3个关于生物类似药的指南文件，分别是《证明与参照药具有生物相似性的质量考虑要点》（《Quality Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Protein Product》）、《证明与参照药具有生物相似性的科学考虑要点》（《Scientific Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Product》）、《生物类似药：关于2009年版〈生物制品价格竞争与创新法案〉实施办法的问答》（《Biosimilars： Questions & Answers Regarding Implementation of the Biologics Price Competition and Innovation Act of 2009》）。

 

在《证明与参照药具有生物相似性的质量考虑要点》中，阐述了对生物学相似性质量的考量，提出了如何进行分析研究的原则。提出在评估生物类似药与参比药是否相似时，应纳入关键的产品理化和功能特性，包括对表达系统、生产工艺、理化性质、功能活性、受体结合和免疫化学性质、杂质和稳定性等因素进行评估。

 

在《证明与参照药具有生物相似性的科学考虑要点》中，阐述了生物学相似性的科学价值，提出了要对哪类数据进行审查，以确定生物类似药是否为与参比药具有生物学相似性的产品。阐明了生物类似药与参比药的对比研究，应包括结构分析、功能分析、动物实验和药代动力学/药效学、临床免疫原性和临床安全性、有效性等研究的科学总则。

 

在《生物类似药：关于2009年版〈生物制品价格竞争与创新法案〉实施办法的问答》中，就生物类似性或可互换性的15个有关问题、有关生物制品提交生物制品许可申请（BLA）的相关要求及上市后独占权等问题给予了答复。回答了当生物类似药与参比药在处方、内包材、给药途径、适应证、规格等方面存在不同时应如何考虑，参照药如果未得到FDA批准如何进行桥接研究等。