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AMT-110的先行试验数据助UniQure股价上涨
2015-09-28
来源：转载自第三方
关键词：罕见病；Sanfilippo B syndrome；AMT-110
一直以来，荷兰著名基因疗法开发者UniQure公司都致力于基因疗法在中枢神经系统疾病领域的开发应用。近日，其罕见病Sanfilippo B syndrome的基因疗法的疗法AMT-110在先行试验中获得积极数据，消息一经公布，公司的股价随之便暴涨了20%之多。
Sanfilippo B syndrome是由于儿童体内一种名为NaGlu蛋白的缺失而导致的致死性疾病。在这项先行实验中，四名患者接受了单一剂量的AMT-110，结果发现其体内的NaGlu水平在治疗三个月后上升了17%之多，更令UniQure研究人员振奋的是这一效果在12个月后依然存在。
此前研究表明如果能将Sanfilippo B syndrome患者体内的NaGlu水平提高5%-10%，即可大大延长患者的生存期和提高他们的生活质量。据此，UniQure公司计划进一步开展关于AMT-110更近一步的临床研究。
来源：生物谷Bioon.com
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