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YACOO:进展型多发性硬化症药物研究：2019年或将有新药完成
2014-10-23
来源：亚科官网
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多发性硬化（Multiple Sclerosis， MS）是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病。这种疾病急性活动期中枢神经白质有多发性炎性脱髓鞘斑，陈旧病变则由于胶质纤维增生而形成钙化斑，以多发病灶、缓解、复发病程为特点，多发于视神经、脊髓和脑干，常见于青、中年，女性较男性多见。目前公认的MS临床分类：复发缓解型MS、继发进展型MS、原发进展型MS和进展复发型MS。
1995年，当卡罗尔斯坦伯格被诊断出患有多发性硬化症时，只有一个药物被美国食品和药物管理局FDA批准用于该种疾病，而现在，已有十一种可治疗这种疾病。然而，这些药并不能够帮助斯坦伯格，她患有的是进展型MS，这是一种神经功能逐渐恶化的多发性硬化症。目前存在的11种被批准的药物均可用于治疗与复发缓解式MS相关的不可预期的症状，然而，在初诊时被诊断为复发缓解式MS的患者，在随后的10到20年中，大多数MS发展为进展型MS。
进展型MS治疗的缺乏沉重地压在斯坦伯格的身上，作为牛顿·马萨诸塞州的一名审判律师，她坐在轮椅上继续工作。她说："我一直担心我的病情会越来越严重。"这无疑不是她一个人的痛苦，也是许多和她一样成为进展型MS患者的人们的痛苦。
为了解决这一难题，一个全球性自发型的倡议被称为"进展型MS联盟"的组织开始为斯坦伯格和世界上百万左右的进展型MS患者推动该种疾病治疗方法的研究。9月11日，在一个为治疗和研究多发性硬化症的欧美联合会议上，联盟宣布将在第一个六年内颁发2850万美元用于该疾病的研究，这在世界历史上是第一次采用这种形式共同应对某种疾病。但是，布里斯托大学的MS专家尼尔斥责道："我们需要的是治疗进展型MS的新焦点。这个联盟不仅在研究方面提供了一个巨大的基金刺激，而且在提高进展型MS的收益和帮助制药行业实现他们优先需要的这两个方面产生了很大的波动。"
所有已上市的药物均是通过对抗在复发缓解型MS过程中人体免疫细胞攻击神经系统时所产生的炎症来发挥作用的。然而，不像复发缓解型MS那样，炎症在进展型MS中仅仅扮演着一个小角色，稳定的神经性病变才是其主要病理因素。一些研究者甚至质疑进展型MS是否是一系列或一个独立的疾病实体的终端。似乎没有药物能够缓解10-15%的MS患者所经历的体能下降，而且，只有一个药物能够帮助在第一次经历了缓解复发型MS后发展为进展型MS的病人缓解病症。但这是一种免疫抑制剂，最初是被用来治疗某些类型的癌症，在治疗时存在着严重的副作用，特别是心脏，这也是许多医生不愿意给病人使用这种药的主要原因。
上周在波士顿举行的会议上所公布的22个补助试点旨在填补科学家在对于进展型MS的理解上知识和基础研究设施的差距，其中一些试点的研究涉及到了基因学的研究、生物标志物和人类患者对实验性治疗的反应。比如，瑞典默奥大学的神经学家--安瑟斯史文宁森收到基金后，用它来确定将一种被叫做利妥昔的单抗直接注入脊髓是否会产生一定的疗效，因为在过去的试验中，将药物注射到血液中是不起作用的。其他大多数项目均集中在神经变性的临床研究。
为了从第一轮资助中收获好的结果，由来自于北美、欧洲和澳大利亚的非营利性社会MS联盟所领导的进展型MS联盟计划在十一月份建立一个国际合作网络，这将会为药物的研发、生物标志物的验证和概念证明的临床试验收集数百万欧元的资助。来自意大利米兰San Raffaele科学研究院的神经科医生和联盟刚的科学指导委员会主席吉安卡洛说："我的目标是在2019年联盟的资金用完之前能有一个中期或后期的药物。我承认，这是一个雄心勃勃的目标，但如果你有野心，就能到达你的目标。"
