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YACOO：FDA授予masitinib治疗肌萎缩侧索硬化症的孤儿药地位
2015-03-23
来源：亚科官网
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专业从事蛋白激酶抑制剂研发及销售的AB Science公司近日宣布，FDA已授予masitinib（马赛替尼）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的孤儿药地位。目前，AB Science正在一项III期临床中调查masitinib治疗ALS的潜力。今年1月，一个外部数据和安全监测委员会（DSMB）根据最新安全性数据的审查结果，建议该项研究继续推进。
去年火爆全球的"冰桶挑战"便是一个呼吁全社会关注ALS（肌萎缩侧索硬化症）等罕见病的公益性活动。ALS（Amyotrophic lateral sclerosis）是一种渐进性神经退行性疾病，该病影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞，造成运动神经元死亡，令大脑无法控制肌肉运动，而肌肉也会因缺乏运动而萎缩。ALS是一种罕见病，发病率约十万分之二到十万分之五。美国约有3万人确诊，欧洲约1万5千人。
ALS初期症状包括肌肉无力或行动僵硬，可能伴随肌肉萎缩，多数从手臂或腿部无力开始，也可能伴有吞咽困难。在疾病晚期，ALS患者会完全失去行动能力。ALS确诊后患者预期寿命约3－5年，但也有约20％病人可以存活超过5年，5％的病人存活超过20年（著名物理学家霍金就是5％的一员，他已经与该病斗争了40多年）。
masitinib是一种新型口服给药的酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制有限数量的激酶靶向肥大细胞和巨噬细胞。基于其独特的作用机制，masitinib具有开发用于肿瘤、炎症性疾病、中枢神经系统等多种疾病的潜力。（来源：生物谷）
