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亨廷顿氏病能被治疗？新药物已进入临床试验阶段

2015-10-28 来源：亚科官网

关键词：医药；亨廷顿氏病；ISIS-HTTRx

 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
亨廷顿氏病是什么？亨廷顿氏病是由huntingtin突变蛋白导致的一种神经疾病，这种毒性蛋白会缓慢损伤并杀死神经元细胞，导致病人的精神健康和身体行动能力出现下降，最终会对病人造成致命性打击。该病主要存在于西方国家，日本、中国、芬兰以及非洲黑人中较少见。近来，靶向这种疾病治疗的新药物ISIS-HTTRx的临床试验正式展开，如无意外将尽快推向市场。
亨廷顿氏舞蹈病(HD)是一种影响着西方国家数千人的遗传性退行性脑病，目前尚无有效的治疗方法。该病治疗的转折点是在1993年发现了huntingtin基因及其致命突变蛋白产物，然而，全世界的科学家都对其进行了大量研究后仍未能开发出有效的治疗方法。在此背景下，伊斯特制药公司开启了他们的Huntingtin疾病治疗计划，开发了靶向mRNA分子的新药——ISIS-HTTRx。
ISIS-HTTRx属于"基因沉默"药物——一类能够靶向mRNA分子降低特定蛋白合成的药物，它能够靶向huntingtin基因产生的mRNA，并促进细胞对其进行清除，从而减少细胞对突变huntingtin蛋白的合成。在进行了十多年的细致研究以及临床前检测后，终于进展到了临床试验的阶段。该临床试验是由来自英国伦敦大学学院的研究人员进行的，主要目的在于检测该实验性药物的安全性。除此之外，研究人员还希望找到能够标识药物治疗效果的化学标记。
基因沉默药物在治疗神经退行性疾病方面具有非常巨大的潜力，而由于亨廷顿氏病的发病原因已经得到很好的了解，新药ISIS-HTTRx在治疗或预防以及延缓疾病进展方面具有非常好的疗效，如果这项临床试验能够证明该药物具有足够的安全性，伊斯特制药便会将该药物推向市场，目前罗氏已加入到了与伊斯特的合作中。
本文由苏州亚科科技股份有限公司编辑
 
 
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