Carfilzomib presentation

      Carfilzomib(CAS号868540-17-4)，分子式为C40H57N5O7，是美国Onyx 制药公司开发的新一代蛋白酶体抑制剂。于2012 年7 月20 日获美国FDA 批准上市，商品名为Kyprolis。该药主要用于曾接受过至少2种既往治疗方案（包括硼替佐米和免疫调节治疗的多发性骨髓瘤( multiple myeloma，MM) 患者。多发性骨髓瘤是恶性浆细胞在骨髓中克隆增生性疾病，也是一种较为罕见的致命疾病。作为一种罕见病用药，Carfilzomib 是在美国FDA 加速审批程序下获得批准的。

蛋白酶体是存在于真核细胞中的蛋白酶复合体，它能将细胞内非必需的蛋白质降解成短肽，以清除非必需蛋白质。Carfilzomib 是一种强效、不可逆的蛋白酶体抑制剂，能结合并抑制20S 蛋白酶体的活性，其活性与已经应用于临床的蛋白酶体抑制剂硼替佐米相当，而毒副作用比硼替佐米要小。在一项266 名多发性骨髓瘤患者参加的临床试验中，对carfilzomib 的安全性和有效性进行了评估，总缓解率为22.9%，应答持续时间约为7.8个月。临床试验中发生的主要不良反应为疲劳、贫血、恶心、呼吸困难和腹泻等。Carfilzomib是在临床数据较为有限的情况下获得批准上市的一个蛋白酶体抑制剂，尚需要更多的试验数据来证明其临床疗效。但对于那些尚无较好治疗方法的多发性骨髓瘤患者，carfilzomib 的上市无疑是一个令人鼓舞的消息。