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帕金森，不用怕，研究持续进行中！
2017-04-11
来源：转载自第三方
2017-4-11
帕金森病是发病率仅次于阿尔兹海默症的神经性衰退疾病，严重威胁中老年人的健康和生命。今天，2017年4月11日，正值第21届世界帕金森日，本文将为大家介绍一下帕金森病的概况及其研究所取得的最新进展。
帕金森病平均发病年龄为60岁左右，但是有年轻化趋势。目前，全球已诊断出超500万帕金森患者。帕金森最典型的症状是无法控制的震颤。首发症状通常是一侧肢体的震颤或活动笨拙，进而累及对侧肢体，导致生活不能自理。除了肢体僵硬、震颤和慌张步态等外部特征之外，帕金森症还会导致嗅觉丧失、认知损伤等非运动症状。
其最主要的病理改变是由于脑内被称作“黑质”的部位出现急剧功能退化，不能产生一种神经传导物质“多巴胺”，使得脑部指挥肌肉活动的能力受到不同程度的限制，大大阻碍了患者的活动能力。“死掉的”黑质细胞一旦超过50%~80%时，脑内其他参与运动控制的区域，再也无法合力运作，此时患者的运动将变得凌乱而无法控制。导致这一病理改变的确切病因目前仍不清楚，遗传因素、环境因素、年龄老化、氧化应激等均可能参与PD多巴胺能神经元的变性死亡过程。总之，帕金森病可能是多个基因和环境因素相互作用的结果。
在治疗方面，目前，绝大多数患者都以药物治疗为主，通过药物直接调节神经递质分泌。我国治疗帕金森病的药物种类可以分为抗胆碱能药、金刚烷胺、多巴胺替代疗法、多巴胺受体激动剂、单胺氧化酶-B抑制剂、COMT抑制剂六大类。其中左旋多巴是治疗帕金森病最有效的药物，但是，长期使用这款药物可能会导致严重的运动能力波动。
为攻克帕金森病，医药领域的科研工作者们一直在不懈努力，仅2017年，就取得了很多可喜的成绩：
单抗药物PRX002即将进入2期临床试验
近期，美国生物技术公司Prothena宣布，与罗氏合作研发的针对帕金森病的单抗药物PRX002将进入2期临床试验。与阿兹海默病类似，引起帕金森病的罪魁祸首也是一种非正常折叠的蛋白沉积。这种叫做α-synuclein的蛋白沉积影响了大脑中主管运动功能区域的神经细胞，造成患者出现四肢震颤和躯体僵硬等症状。PRX002正是一种针对α-synuclein的单抗药物，可以阻止非正常折叠的α-synuclein蛋白在大脑中的传播，并将其清除出大脑，有望从根本上解决帕金森病。目前，PRX002已经完成临床1b期试验，结果喜人。罗氏与Prothena共同决定将在2017年第二季度开始2期临床试验，试验将测试多个剂量的PRX002每个月注射一次能否改善患者的症状。
一种天然产物有望减轻帕金森病
国际学术期刊PNAS发表研究结果，研究人员发现角鲨胺也能够显著抑制α-突触核蛋白形成毒性聚集体的过程，该过程被认为能够引发一系列分子事件最终导致帕金森病的发生。不过还需要进一步的研究确定角鲨胺究竟能带来什么样的作用，目前也仍然不清楚角鲨胺能否到达帕金森病发生的主要脑部区域。目前研究人员正计划在美国进行一项利用角鲨胺治疗帕金森病的临床试验。
FDA批准十年来首个帕金森新型化药
3月21日，由意大利赞邦集团（Zambon）及Newron Pharmaceuticals合作研发的帕金森药物Xadago（safinamide）获美国FDA批准上市，作为左旋多巴/卡比多巴（levodopa/carbidopa）治疗外的附加疗法，用于治疗患者因为服用左旋多巴而产生的运动能力波动。这是十多年来在美首个获批用于治疗帕金森病的新化学实体。目前，Xadago已相继在多个欧洲国家上市，包括瑞士、西班牙、意大利、比利时、丹麦、瑞典和英国等。如今，Xadago在美国也上市了，是非常值得期待的新药！
帕金森病本身不致命，通常也不会影响寿命，但如果没能得到及时和合理的治疗，很容易导致身体机能下降，甚至生活不能自理，最后出现多种可能会威胁到生命的并发症。所以，及早发现很重要。结合中国老龄化的社会背景，我们需要多关注帕金森，并对身边的老人多加关注，做到及早发现、及时预防和治疗。
相关链接：左旋多巴
帕金森患者福音，新型化药成功在美国上市！
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本文由苏州亚科科技股份有限公司编辑
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